Novartis Gene Therapies - Novartis Gene Therapies
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| Indústria | Biotecnologia , farmacêutica |
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| Quartel general |
, Estados Unidos
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Pessoas chave |
Joerg Reinhardt |
| Produtos | Onasemnogene abeparvovec |
| Proprietário | Novartis |
| Pai | Novartis |
| Local na rede Internet | www |
AveXis é uma empresa de biotecnologia que desenvolve tratamentos para doenças genéticas neurológicas raras . Foi fundada em Dallas , Texas , Estados Unidos, em 2012, por John Carbona, após reorganizar uma empresa chamada BioLife Cell Bank, fundada pelo Dr. David Genecov e John Harkey. O trabalho realizado no Hospital Infantil Nationwide no laboratório do Dr. Brian Kaspar foi licenciado para a AveXis em outubro de 2013. Incomum para a época, o Nationwide Children's, além de pagamentos adiantados e por etapas, também assumiu uma posição acionária na AveXis. O Dr. Kaspar tornou-se consultor pago pari passu com o contrato de licença em 2013. Especificamente, uma descoberta de um novo método de tratamento de atrofia muscular espinhal usando terapia genética .
AveXis foi adquirida pela Novartis em 2018 por US $ 8,7 bilhões.
Em 2019, o primeiro medicamento de terapia gênica da Avexis, onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®), recebeu aprovação regulatória nos Estados Unidos e tem um preço de lista de US $ 2,125 milhões por injeção, tornando-se o medicamento mais caro do mundo. Em maio de 2020, Zolgensma® é condicionalmente aprovado na Europa para o tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA) e um diagnóstico clínico de SMA Tipo 1; ou pacientes com SMA com até três cópias do gene SMN2.
Logo após a aprovação, o US Food and Drug Administration acusou a empresa de manipulação de dados em sua apresentação regulatória. Como resultado, Brian Kaspar perdeu seu cargo na empresa.
Em setembro de 2020, AveXis mudou seu nome para Novartis Gene Therapies .
Referências
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