Branaplam - Branaplam

Branaplam
Branaplam skeletal.svg
Dados clínicos
Outros nomes LMI070; NVS-SM1
Identificadores
  • (6 E ) -3- (1 H -Pirazol-4-il) -6- [3- (2,2,6,6-tetrametilpiperidin-4-il) oxi-1 H -piridazin-6-ilideno] ciclohexa -2,4-dien-1-ona
Número CAS
PubChem CID
ChemSpider
UNII
Dados químicos e físicos
Fórmula C 22 H 27 N 5 O 2
Massa molar 393,491  g · mol −1
Modelo 3D ( JSmol )
  • CC1 (CC (CC (N1) (C) C) Oc2ccc (nn2) c3ccc (cc3O) c4c [nH] nc4) C
  • InChI = 1S / C22H27N5O2 / c1-21 (2) 10-16 (11-22 (3,4) 27-21) 29-20-8-7-18 (25-26-20) 17-6-5- 14 (9-19 (17) 28) 15-12-23-24-13-15 / h5-9,12-13,16,25,27H, 10-11H2,1-4H3, (H, 23,24 ) / b18-17 +
  • Chave: YIFFDXMJVNKGBL-ISLYRVAYSA-N

  • InChI = 1S / C22H27N5O2 / c1-21 (2) 10-16 (11-22 (3,4) 27-21) 29-20-8-7-18 (25-26-20) 17-6-5- 14 (9-19 (17) 28) 15-12-23-24-13-15 / h5-9,12-13,16,27-28H, 10-11H2,1-4H3, (H, 23,24 )
  • Chave: STWTUEAWRAIWJG-UHFFFAOYSA-N

Branaplam (códigos de desenvolvimento LMI070 e NVS-SM1 ) é um medicamento experimental que está sendo desenvolvido pela Novartis para tratar a atrofia muscular espinhal (SMA). É um derivado da piridazina que atua aumentando a quantidade de sobrevivência funcional da proteína do neurônio motor produzida pelo gene SMN2 por meio da modificação de seu padrão de splicing .

Em julho de 2019, o branaplam está em um ensaio clínico de fase II em crianças com SMA tipo 1.

Em outubro de 2020, a Novartis declarou que os testes em execução para SMA mostraram que o branaplam também reduz o nível da proteína huntingtina . Reduzir a proteína huntingtina é uma das principais abordagens pesquisadas por diferentes empresas para curar a doença de Huntington . A Food and Drug Administration dos EUA concedeu o status de medicamento órfão ao branaplam para o tratamento da doença de Huntington, e a Novartis anunciou que iniciará testes para pacientes em HD em 2021.

Tautomerismo ceto-enol do branaplam

Referências