Branaplam - Branaplam
Dados clínicos | |
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Outros nomes | LMI070; NVS-SM1 |
Identificadores | |
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Número CAS | |
PubChem CID | |
ChemSpider | |
UNII | |
Dados químicos e físicos | |
Fórmula | C 22 H 27 N 5 O 2 |
Massa molar | 393,491 g · mol −1 |
Modelo 3D ( JSmol ) | |
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Branaplam (códigos de desenvolvimento LMI070 e NVS-SM1 ) é um medicamento experimental que está sendo desenvolvido pela Novartis para tratar a atrofia muscular espinhal (SMA). É um derivado da piridazina que atua aumentando a quantidade de sobrevivência funcional da proteína do neurônio motor produzida pelo gene SMN2 por meio da modificação de seu padrão de splicing .
Em julho de 2019, o branaplam está em um ensaio clínico de fase II em crianças com SMA tipo 1.
Em outubro de 2020, a Novartis declarou que os testes em execução para SMA mostraram que o branaplam também reduz o nível da proteína huntingtina . Reduzir a proteína huntingtina é uma das principais abordagens pesquisadas por diferentes empresas para curar a doença de Huntington . A Food and Drug Administration dos EUA concedeu o status de medicamento órfão ao branaplam para o tratamento da doença de Huntington, e a Novartis anunciou que iniciará testes para pacientes em HD em 2021.