PTC Therapeutics - PTC Therapeutics

Coordenadas : 40,550722 ° N 74,423071 ° W 40 ° 33′03 ″ N 74 ° 25′23 ″ W  /   / 40.550722; -74,423071

PTC Therapeutics, Inc.
Modelo Público
Nasdaq Componente PTCT
Russell 2000
Indústria Farmacêutica
Quartel general ,
Estados Unidos
Local na rede Internet ptcbio .com

A PTC Therapeutics é uma empresa farmacêutica dos EUA focada no desenvolvimento de drogas de pequenas moléculas administradas por via oral e terapia gênica que regulam a expressão gênica visando mecanismos de controle pós-transcricional (PTC) em doenças órfãs .

Em setembro de 2009, a PTC celebrou um acordo com a Roche para o desenvolvimento de pequenas moléculas biodisponíveis por via oral para doenças do sistema nervoso central . Em 2020, a PTC anunciou a aprovação da FDA do Evrysdi ™ (risdiplam) para o tratamento da atrofia muscular espinhal (SMA) em adultos e crianças com 2 meses ou mais, em parceria com a Fundação SMA e a Roche.

A PTC adquiriu a plataforma Bio-e em 2019. A plataforma Bio-e utiliza experiência em química de transferência de elétrons para modular os principais processos biológicos além do alcance das abordagens atuais de desenvolvimento de medicamentos. Os principais compostos da plataforma Bio-e, PTC743 e PTC857, têm como alvo a enzima 15-lipoxigenase - um centro enzimático chave que regula a inflamação e o estresse oxidativo que sustentam a doença mitocondrial e a patologia do SNC. Dois estudos principais irão investigar a segurança e eficácia do PTC743: um ensaio de Fase 2/3 na epilepsia mitocondrial refratária e um ensaio de Fase 3 na ataxia de Friedreich.

Produtos

Em 2017, a PTC adquiriu a Emflaza (deflazacort) da Marathon Pharmaceuticals. A PTC também possui Translarna, ( Ataluren ) comercializado para distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido . Juntos, os dois produtos geraram receitas de 174 milhões de dólares e 260 milhões de dólares em 2017 e 2018, respectivamente.

A PTC detém os direitos de comercialização do WAYLIVRA ™ (volanesorsen) na América Latina. WAYLIVRA ™ é aprovado na União Europeia para o tratamento da síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). O TEGSEDI® (inotersen) obteve aprovação de comercialização da Agência Reguladora de Saúde (ANVISA) para o tratamento de polineuropatia estágio 1 ou 2 em pacientes adultos com transtirretina amiloidose hereditária (hATTR). A PTC licenciou os direitos de comercialização do TEGSEDI® (inotersen) na América Latina da Akcea Therapeutics.

Pipeline

Em 2018, a PTC adquiriu a Agilis Biotherapeutics e um candidato à terapia genética, GT-AADC, com seus dados clínicos convincentes no tratamento da deficiência de L-aminoácido descarboxilase (AADC) aromática. A deficiência de AADC é uma doença rara do SNC decorrente de reduções na enzima AADC que resultam de mutações no gene da dopa descarboxilase (DDC).

Em 2020, a PTC adquiriu a Censa Pharmaceuticals, Inc., uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de CNSA-001 (sepiapterina), uma terapia de investigação em estágio clínico para doenças metabólicas órfãs, incluindo fenilcetonúria (PKU) e outras doenças associadas a defeitos no vias bioquímicas da tetraidrobiopterina (BH4) diagnosticadas no nascimento.

Referências

Leitura adicional

links externos