TREAT-NMD - TREAT-NMD
TREAT-NMD | |
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Pesquisa translacional na Europa - Avaliação e tratamento de doenças neuromusculares | |
Palavras-chave | Doenças neuromusculares , pesquisa clínica |
Tipo de projeto | Rede de Excelência |
Agência financiadora | Comissão Europeia |
Referência | FP6-036825 |
Objetivo | Melhorando a prontidão para testes em todo o mundo, avançando no diagnóstico e tratamento do paciente e acelerando a pesquisa pré-clínica |
Coordenador de projeto | Instituto de Medicina Genética, Universidade de Newcastle |
Participantes | Universidades, empresas farmacêuticas, organizações de pacientes |
Local na rede Internet | www |
O TREAT-NMD (Tratar Doenças NeuroMusculares) é uma rede acadêmica global que se concentra no avanço da pesquisa em doenças neuromusculares . Foi criado em 2007 com seu centro de coordenação na Universidade de Newcastle . Em 2018, a rede compreendia mais de cem centros de pesquisa e organizações de pacientes de 54 países, bem como acadêmicos independentes e representantes de pacientes. O objetivo da rede é fornecer infraestrutura para acelerar a pesquisa por meio do apoio à colaboração entre seus membros. Seus principais objetivos incluem melhorar a preparação para o estudo em todo o mundo, avançando no diagnóstico e tratamento do paciente e acelerando a pesquisa pré-clínica.
Por meio de registros de pacientes , o TREAT-NMD fornece correlação genótipo - fenótipo entre mutações genéticas e a carga de doenças neuromusculares.
Referências
Leitura adicional
- Heslop, Emma; Csimma, Cristina; Straub, Volker; McCall, John; Nagaraju, Kanneboyina; Wagner, Kathryn R .; Caizergues, Didier; Korinthenberg, Rudolf; Flanigan, Kevin M. (23 de abril de 2015). "O comitê consultivo TREAT-NMD para terapêutica (TACT): um modelo inovador de redução do risco para promover o desenvolvimento de medicamentos órfãos" . Orphanet Journal of Rare Diseases . 10 (1): 49. doi : 10.1186 / s13023-015-0258-1 . PMC 4417237 . PMID 25902795 .
- Bladen, Catherine L .; Rafferty, Karen; Straub, Volker; Monges, Soledad; Moresco, Angélica; Dawkins, Hugh; Roy, Anna; Chamova, Teodora; Guergueltcheva, Velina (26 de agosto de 2013). "Registros da distrofia muscular de Duchenne no TREAT-NMD: concepção, projeto e utilização pela indústria e pela academia". Mutação Humana . 34 (11): 1449–1457. doi : 10.1002 / humu.22390 . PMID 23913485 .
- Aartsma-Rus, Annemieke; Mercuri, Eugenio; Vroom, Elizabeth; Balabanov, Pavel (abril de 2018). "Relatório da reunião da sessão" Regulatory Exchange Matters "na 5ª Conferência Internacional TREAT-NMD :: Lições de comunicação: como um diálogo precoce entre pacientes, reguladores e acadêmicos pode promover o desenvolvimento de terapia para doenças neuromusculares Freiburg, Alemanha, 27-29 de novembro 2017 " . Neuromuscular Disorders . 28 (7): 619–623. doi : 10.1016 / j.nmd.2018.04.009 . PMID 29778308 .