Sarepta Therapeutics - Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc.
Nasdaq :  componente SRPT
Russell 1000 Index
Quartel general
Cambridge  Edite isso no Wikidata
Pessoas chave
Douglas S. Ingram
( CEO e presidente)
Receita Aumentar $ 301 milhões (2018)
Local na rede Internet www .sarepta .com

A Sarepta Therapeutics, Inc. ( Nasdaq :  SRPT ) é uma empresa de pesquisa médica e desenvolvimento de medicamentos com escritórios corporativos e instalações de pesquisa em Cambridge, Massachusetts , Estados Unidos . Incorporada em 1980 como AntiVirals , pouco antes de abrir o capital , a empresa mudou seu nome de AntiVirals para AVI BioPharma com o símbolo de ação AVII e em julho de 2012 mudou o nome de AVI BioPharma para Sarepta Therapeutics e SRPT, respectivamente. No final de 2019, a empresa tinha dois medicamentos aprovados (consulte a seção Produtos abaixo).

História

Sarepta começou em Corvallis, Oregon em 1 de janeiro de 1980 e foi originalmente chamada de Antivirals Inc. Depois de ocupar vários espaços de laboratório de pesquisa em Corvallis, a empresa abriu um laboratório de produção em Corvallis em fevereiro de 2002 e foi renomeado AVI BioPharma Inc. A empresa ganhou as manchetes em 2003, quando anunciou o trabalho em tratamentos para a síndrome respiratória aguda grave (SARS) e o vírus do Nilo Ocidental . Em julho de 2009, a empresa anunciou que mudaria sua sede de Portland, Oregon , ao norte para Bothell, Washington , perto de Seattle . Naquela época, a empresa liderada pelo presidente e CEO Leslie Hudson tinha 83 funcionários e receitas trimestrais de US $ 3,2 milhões. A AVI ainda não teve lucro e ainda não desenvolveu nenhum produto comercial em julho de 2009. A empresa perdeu US $ 19,7 milhões no segundo trimestre de 2009 e, em seguida, ganhou um contrato de US $ 11,5 milhões com o Departamento de Defesa dos Estados Unidos para Redução de Ameaças à Defesa Agência em outubro de 2009. Nessa época, a empresa havia concluído a mudança de sua sede para Bothell.

Em 2012, a empresa mudou-se pela segunda vez, para Cambridge, Massachusetts. Na época, o CEO Chris Garabedian indicou que a mudança foi motivada pela necessidade de recrutar especialistas em doenças raras . As instalações do laboratório Corvallis foram fechadas em 2016.

Em fevereiro, Sarepta adquiriu cinco candidatos à terapia gênica por US $ 165 milhões depois que um deles, MYO-101, produziu resultados com um novo candidato à terapia gênica para pacientes com distrofia muscular de cintura-membro ; dois meses depois de receber um único tratamento, os músculos dos três pacientes estavam produzindo a proteína que eles não podiam fazer por conta própria.

Produtos

Os seus produtos principais são morfolino oligómeros (PMOs), análogos de ácidos nucleicos sintéticos que foram concebidos por James Summerton e inventada por Summerton com Dwight Weller, originalmente desenvolvido sob o nome NeuGene anti-sentido. Uma vez que os oligômeros de morfolino podem formar complexos de fita dupla específicos para sequência com RNA, eles são adequados para uso em terapia antisense . Em uma aplicação, o bloqueio da tradução, um oligômero morfolino se liga ao RNA mensageiro produzido por um gene conhecido causador de doenças para evitar que ele seja traduzido em proteína. Morfolinos também podem funcionar como oligos de troca de splice , tendo como alvo o pré-mRNA para alterar o splicing e, assim, causar mudanças na estrutura do mRNA maduro (o mecanismo do medicamento aprovado eteplirsen). Os morfolinos foram testados para uma ampla gama de aplicações, incluindo prevenção de reestenose cardíaca após angioplastia , tratamento de enxertos de artéria coronária, tratamento de doença renal policística, redirecionamento do metabolismo de drogas, tratamento de algumas mutações que causam distrofia muscular de Duchenne (DMD) e inibição de doenças infecciosas. Seu maior sucesso clínico e comercial até agora tem sido no tratamento da DMD. Uma nova classe de oligos Morfolino, os Morfolinos ligados a peptídeos ou PPMO, estão ligados a um peptídeo de penetração celular rico em arginina para aumentar sua distribuição nas células e entraram em ensaios clínicos

O medicamento Morpholino eteplirsen , direcionado ao exon 51 do mRNA da distrofina , foi aprovado como uma terapêutica humana pelo FDA em 2016 e os ensaios clínicos para Morfolinos direcionados a outros exons estão em andamento. Os morfolinos têm sido usados ​​em estudos pré-clínicos para inibir a replicação de uma ampla gama de vírus, incluindo influenza , vírus do Nilo Ocidental , SARS , hepatite C , dengue , ebola e calicivírus , todos vírus de RNA de fita simples . Eles estão em desenvolvimento avançado para prevenção e tratamento dos vírus Ebola e Marburg . Em março de 2013, a empresa anunciou resultados positivos de um estudo com primatas não humanos de AVI-7288, o medicamento candidato para o tratamento da infecção pelo vírus de Marburg. Os resultados mostraram que a administração intramuscular de AVI-7288 resultou em taxas de sobrevivência de até 100 por cento em macacos expostos a este vírus fatal. Esses resultados são semelhantes aos de estudos anteriores, quando a droga foi administrada por injeção intravenosa.

Em dezembro de 2019, golodirsen (Vyondys 53) recebeu a aprovação do FDA para o tratamento de casos que podem se beneficiar do salto do exon 53 da transcrição da distrofina.

Além do desenvolvimento de Morpholinos como terapêutica, a AVI conduziu seis testes em humanos para câncer colorretal e pancreático usando sua vacina contra o câncer AVICINE .

Veja também

Referências

links externos