Voretigene neparvovec - Voretigene neparvovec

Voretigene neparvovec
Terapia de genes
Gene alvo RPE65
Vetor Sorotipo 2 do vírus adeno-associado
Tipo de ácido nucléico DNA
Dados clínicos
Nomes comerciais Luxturna
Outros nomes voretigene neparvovec-rzyl
AHFS / Drugs.com Fatos sobre drogas profissionais
Dados de licença

Categoria de gravidez
Vias de
administração		 Injeção sub-retiniana
Código ATC
Status legal
Status legal
Identificadores
Número CAS
DrugBank
UNII
KEGG

O Voretigene neparvovec , vendido sob a marca Luxturna , é um medicamento de terapia gênica para o tratamento da amaurose congênita de Leber . Foi desenvolvido pela Spark Therapeutics e Children's Hospital of Philadelphia . É a primeira terapia genética in vivo aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos .

A amaurose congênita de Leber, ou doença retiniana hereditária bialélica mediada pelo EPR65 , é uma doença hereditária que causa cegueira progressiva. Voretigene é o primeiro tratamento disponível para essa condição. A terapia genética não é uma cura para a doença, mas melhora substancialmente a visão das pessoas tratadas. É administrado por injeção sub-retiniana.

O Voretigene neparvovec foi aprovado para uso médico na Austrália em agosto de 2020 e no Canadá em outubro de 2020.

Usos médicos

Voretigene neparvovec é indicado para o tratamento de pessoas com perda de visão devido a distrofia retinal hereditária causada por mutações bialélicas RPE65 confirmadas e que têm células retinais viáveis ​​suficientes.

Química e produção

Voretigene neparvovec é um AAV2 vetor contendo humana RPE65 ADNc com uma modificado sequcia de Kozak . O vírus é cultivado em células HEK 293 e purificado para administração.

História

Os pesquisadores casados Jean Bennett e Albert Maguire, entre outros, trabalharam por décadas em estudos de cegueira congênita, culminando com a aprovação de uma nova terapia, a Luxturna.

Foi concedida a designação de medicamento órfão para amaurose congênita de Leber e retinite pigmentosa . Um pedido de licença de produtos biológicos foi submetido ao FDA em julho de 2017 com revisão prioritária . Os resultados dos ensaios clínicos de fase III foram publicados em agosto de 2017. Em 12 de outubro de 2017, um painel consultivo chave para a Food and Drug Administration (FDA) , composto por 16 especialistas, recomendou por unanimidade a aprovação do tratamento. O FDA dos EUA aprovou o medicamento em 19 de dezembro de 2017. Com a aprovação, a Spark Therapeutics recebeu um voucher de revisão de prioridade para doenças pediátricas .

A primeira venda comercial do voretigene neparvovec, que também foi a primeira venda de qualquer produto de terapia gênica nos Estados Unidos, ocorreu em março de 2018. O preço do tratamento na época foi anunciado em US $ 425.000 por olho.

Referências

Leitura adicional

links externos