Tezacaftor - Tezacaftor
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| Dados clínicos | |
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| Nomes comerciais | Symdeko (com ivacaftor ) |
| Outros nomes | VX-661 |
| Dados de licença | |
| Vias de administração |
Pela boca |
| Código ATC | |
| Status legal | |
| Status legal | |
| Identificadores | |
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| Número CAS | |
| PubChem CID | |
| DrugBank | |
| ChemSpider | |
| UNII | |
| KEGG | |
| Painel CompTox ( EPA ) | |
| Dados químicos e físicos | |
| Fórmula | C 26 H 27 F 3 N 2 O 6 |
| Massa molar | 520,505 g · mol −1 |
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O tezacaftor é um medicamento usado no tratamento da fibrose cística (FC) em pessoas com seis anos ou mais, que apresentam mutações genéticas específicas. É normalmente vendido como uma combinação de dose fixa com ivacaftor .
Em 2018, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou uma combinação de ivacaftor e tezacaftor; o fabricante anunciou um preço de lista de US $ 292.000 por ano. A combinação de ivacaftor e tezacaftor está sendo vendida como Symdeko.
Mecanismo de ação
O Tezacaftor ajuda a mover a proteína reguladora da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) para a posição correta na superfície da célula e foi projetado para tratar pessoas com a mutação F508del.
Testes clínicos
Os resultados do estudo EVOLVE e EXPAND foram publicados em 2017.
História
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu o pedido de designação de medicamento órfão de terapia combinada de tezacaftor e ivacaftor e revisão prioritária , e concedeu a aprovação da Symdeko à Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
Referências
links externos
- "Tezacaftor" . Portal de informações sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina dos EUA.
- “Regime de Ivacaftor com Tezacaftor” . Portal de informações sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina dos EUA.
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